Stockholm, 15 september 2026
Oxcia AB meddelar idag att bolagets läkemedelskandidat OXC-201 har erhållit Orphan Drug Designation (ODD), särläkemedelsstatus, från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för behandling av idiopatisk lungfibros (IPF). Beskedet följer det tidigare positiva beslutet från den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA för bara några veckor sedan.
FDA:s beslut är en viktig milstolpe för Oxcias OXC-201-program och understryker det stora medicinska behovet av nya behandlingsalternativ för patienter med IPF, en allvarlig, progressiv och livshotande lungsjukdom där dagens behandlingar främst bromsar sjukdomsförloppet men inte botar sjukdomen eller återställer lungfunktion.
Den amerikanska marknaden utgör idag ungefär 80% av den globala marknaden.
Orphan Drug Designation från FDA kan ge flera viktiga fördelar under läkemedelsutvecklingen, inklusive regulatoriskt stöd, avgiftsreduktioner, skattelättnader för kvalificerade kliniska studiekostnader och upp till sju års marknadsexklusivitet i USA efter ett eventuellt marknadsgodkännande. Tillsammans med den tidigare ODD-statusen från EMA stärker detta OXC-201:s regulatoriska och kommersiella position inför kommande klinisk utveckling.
”Att OXC-201 nu har erhållit Orphan Drug Designation även från FDA är ett mycket viktigt erkännande av programmets potential. Den amerikanska marknaden är den i särklass största marknaden för IPF. ODD statusen stärker vår möjlighet att utveckla OXC-201 effektivt och positionerar kandidaten som en potentiellt differentierad behandling inom ett område med betydande medicinskt behov”, säger Ulrika Warpman Berglund, vd för Oxcia AB.
OXC-201 – ett helt nytt angreppssätt för IPF
OXC-201 är en first-in-class oral OGG1-hämmare som utvecklas för behandling av IPF. Genom att rikta in sig på centrala mekanismer bakom inflammation och fibros, t.e.x påverkan på oxidativ stress, har OXC-201 potential att påverka sjukdomens underliggande processer. Prekliniska studier har visat att OXC-201 påverkar både inflammatoriska och fibrotiska sjukdomsmarkörer, ger tydliga vävnadseffekter och förbättrar lungfunktion i sjukdomsmodeller. Tidiga data indikerar även potential att minska hosta, ett av de mest besvärande symtomen vid IPF, samt en god tolerabilitetsprofil.
Under 2027 kommer de kliniska studierna för OXC-201 påbörjas, med målet att etablera säkerhet, biomarkörrespons och tidiga kliniska signaler som kan stödja fortsatt utveckling och framtida partnerskap.
Om idiopatisk lungfibros
Idiopatisk lungfibros är en sällsynt, kronisk och progressiv lungsjukdom som leder till ärrbildning i lungvävnaden. Sjukdomen orsakar successivt försämrad lungfunktion, andfåddhet och ofta svår hosta. Prognosen är allvarlig och det finns fortsatt ett stort behov av nya behandlingar som kan ge bättre effekt, förbättrad livskvalitet och bättre tolerabilitet.
Om Oxcia
Oxcia AB är ett bioteknikbolag i klinisk fas som utvecklar first-in-class-behandlingar baserade på bolagets O2-DDR-plattform, med fokus på oxidativ stress, oxidativ DNA-skada och DNA-skaderespons. Med hjälp av den kan Oxcia adressera drivande faktorer och grundorsaker bakom många sjukdomar och utveckla innovativa behandlingar.
Plattformen har hittills genererat två ”first-in class” läkemedelskandidater: OXC-101, för närvarande i klinisk utveckling för akut myeloisk leukemi och OXC-201, en ny behandling för idiopatisk lungfibros. Båda projekten har erhållit Orphan Drug Designation från såväl FDA som EMA. Oxcias mål är att utveckla transformativa behandlingar för sjukdomar med stort medicinskt behov och därigenom göra livet mindre kort.
För ytterligare information kontakta:
Ulrika Warpman Berglund, VD, Oxcia AB (publ)
Telefon: +46 (0) 73 270 9605
ulrika.warpmanberglund@oxcia.com