Tidigare i vår erhöll Oxcias läkemedelskandidat OXC-101 Orphan Drug Designation (ODD eller särläkemedelsstatus) av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för behandling av akut myeloisk leukemi. Nu har även den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA gett OXC-101 ODD godkännande.
Godkännandet stärker Oxcias position betydligt, både strategiskt, regulatoriskt och kommersiellt, enligt Oxcias VD Ulrika Warpman Berglund:
– Dessa dubbla godkännanden ger oss upp till 10 års marknadsexklusivitet i EU och 7 år i USA, accelererade regulatoriska processer och betydande kostnadsbesparingar. EMA:s godkännande ger även möjlighet till stöd och vetenskaplig rådgivning från EMA:s expertkommitté (COMP) för orphan drugs vilket är en stor fördel.
EMA utvärderar om läkemedelskandidaten kan erbjuda signifikant nytta jämfört med befintliga behandlingar. Att erhålla ODD från både FDA och EMA, två av världens största läkemedelsmyndigheter, stärker den vetenskapliga trovärdigheten och differentieringen gentemot konkurrenter. Det underlättar arbetet med att skaffa ytterligare riskkapital och att teckna licensavtal med läkemedelsbolag.
Kort om OXC-101 i AML
Oxcias ledande läkemedelskandidat OXC-101 är en så kallad ”first-in-class” mitotisk MTH1-hämmare. Den har en dubbel verkningsmekanism som gör det möjligt att rikta in sig på en svaghet hos cancerceller – deras höga nivåer av oxidativ stress och benägenhet att utveckla DNA-skador. Kort sagt inducerar OXC-101 ytterligare oxidativ stress och förhindrar att cancercellerna kan reparera DNA-skadan.
Prekliniska studier har visat att OXC-101 ger signifikant minskning av tumörtillväxten och förlänger överlevnaden i modeller för akut myeloisk leukemi (AML). Dessutom finns stöd för fortsatt utveckling från kliniska resultat från en fas I-studie på patienter med avancerade hematologiska cancersjukdomar. Förutom att OXC-101 har potential som monoterapi med bättre effekt än cytarabin (som är en av standardbehandlingarna för AML) i AML sjukdomsmodell, så kan OXC-101 också ytterligare förbättra effekten av behandling med olika standardkombinationer (olika kemoterapier).
För närvarande genomför Oxcia en expansionsstudie, en kombinerad fas I/II-studie, i en utvald patientgrupp med återfallande/återkommande AML. Behandlingen ges i kombination med en av standardbehandlingarna (idarubicin). Oxcia har erhållit ett anslag från Vinnova för expansionsfasen. Syftet med studien är att bekräfta de lovande preliminära effekter som tidigare observerats, och att lägga grunden för en pivotal fas II-studie som i sin tur skulle kunna utgöra underlag för ett regulatoriskt accelererat godkännande. I flera av patienterna i MAATEO-studien har kliniska fördelar observerats med en partiell respons och några stabila sjukdomar upp till 5 månader, vilket är en lång tid för denna aggressiva sjukdom i denna fas. Även viss förbättring i livskvalitén har rapporterats.
I samarbete med Dr. Tom Erkers och Nona Struyf, Scilifelab/Karolinska Institutet, utförs s.k. precisionsmedicinstudier på benmärgsprover från patienterna i MAATEO-studien. Dessa studier syftar till att identifiera de patienter som svarar bäst på behandlingen. Metoden kan komma att användas för att stratifiera patienter i vidare studier.
För ytterligare information kontakta:
Ulrika Warpman Berglund, VD, Oxcia AB (publ)
Telefon: +46 (0) 73 270 9605
ulrika.warpmanberglund@oxcia.com
Kort om Oxcia AB
Oxcias mål är att förbättra och förlänga liv genom att utveckla nya innovativa behandlingar baserade på vår unika teknologiplattform, O2-DDR. Oxcia AB är en pionjär inom oxidativa DNA-skador och DNA Damage Response (DDR – de processer som kroppen använder för att reparera de skador som uppstår på DNA) med fokus på att utveckla nya säkra och effektiva behandlingar för patienter som lider av sjukdomar orsakade av cancer eller inflammation. Oxcia har för närvarande två O2-DDR läkemedelskandidater, båda med potential att bli first-in-class läkemedel. OXC-101 befinner sig i tidig klinisk utveckling som ny cancerterapi. OXC-201 utvecklas mot idiopatisk lungfibros och befinner sig i preklinisk fas. I portföljen finns även explorativa projekt, t.ex. inom psoriasis.
Mer information om Oxcia finns på www.oxcia.com