FDA (USA:s Food and Drug Administration) har beviljat ODD (orphan drug designation) för OXC-101 som ett potentiellt behandlingsalternativ för patienter med AML (akut myeloid leukemi).
OXC-101 är Oxcias ledande kliniska kandidat, en ”first-in class” mitotisk MTH1-hämmare med en unik dubbel verkningsmekanism. Sammanfattningsvis bekämpar OXC-101 cancer genom att dra fördel av cancercellens akilleshäl – den höga endogena oxidativa stressen och DNA-skadorna. I prekliniska studier förlänger OXC-101 signifikant överlevnaden och minskar tumörtillväxten i AML-sjukdomsmodeller.
Kliniska Fas 1-data för avancerade hematologiska cancerpatienter ger tillförsikt. Oxcia genomför nu en expansionsstudie, en fas 1/2-studie i en subpopulation (återfallande/återkommande AML), i kombination med en av standardbehandlingarna, idarubicin. Syftet är att bekräfta den preliminära effekt som tidigare visats i AML för att stödja ytterligare klinisk utveckling i en pivotal fas 2-studie som kan utgöra basen för ett regulatoriskt påskyndat godkännande.
Oxcia AB tilldelades i början av 2023 ett anslag på 3 miljoner kronor av Swelife och Medtech4Health för denna studie. För att säkerställa rekryteringen av patienter med denna sällsynta AML-sjukdom på ett kostnads- och tidseffektivt sätt, lägger vi nu till ytterligare kliniska prövningsställen. Rigshospitalet i Danmark kommer att startas inom kort. Dessutom kommer Bulgarien och Serbien att läggas till under 2025.
"Vi är mycket glada över FDA:s beslut att bevilja OXC-101 klassificeringen ODD för AML. Detta är en viktig milstolpe och understryker det stora medicinska behovet av nya läkemedel och det unika tillvägagångssättet med OXC-101. Vi tror att OXC-101 har potential att avsevärt förbättra behandlingen för patienter som lider av AML", säger Ulrika Warpman Berglund, Oxcias VD. Vi förbereder för närvarande en ansökan om ODD även hos EMA (European Medicines Agency). Att tidigt engagera FDA och EMA är av avgörande betydelse.
I studien integrerar vi också precisionsmedicinsk screening för att hjälpa till att särskilja de som svarar och de som inte svarar på behandling. Precisionsmedicinsk screening är ett nytt sätt att skräddarsy behandlingen för patienter med målet att identifiera den bästa behandlingsstrategin på individbasis. Detta minskar risken för misslyckade behandlingar med onödigt lidande och bristande effekt.
Kort om AML
Akut myeloid leukemi (AML) är en aggressiv blodcancer förknippad med infektion, anemi och blödning. Det är den vanligaste akuta leukemin hos vuxna och står för mer än 80 % av fallen. År 2021 fanns det 162 200 incidentfall av AML över hela världen, och antalet förutspås öka till 169 000 incidentfall år 2027 (Datamonitor). Även om den totala överlevnaden bland AML-patienter har ökat under de senaste decennierna, är den fortfarande låg; med en total 5-årsöverlevnad på 20 % i utvalda populationer.
AML är en mycket heterogen sjukdom, vilket förklarar att klassisk intensiv kemoterapi, som utgörs av en cytarabin/antracyklinbasbehandling, har förblivit standardvården. Det medicinska behovet är stort. Även om vi nyligen har sett godkännanden för biomarkörledda AML-undergrupper, är majoriteten av patienterna fortfarande i behov av vältolererade och effektiva nya terapier.
Kort om Orphan Drug Designation
FDA och EMA ger Orphan Drug (särläkemedel) status till produkter som är avsedda att behandla, diagnostisera eller förebygga en livshotande sällsynt sjukdom eller tillstånd som drabbar färre än fem av 10 000 personer i Europa, eller under 200 000 personer i USA, och med antingen ingen för närvarande godkänd metod för diagnos, förebyggande eller behandling, eller med betydande fördel för dem som drabbas av sjukdomen. Klassificering som särläkemedel ger vissa fördelar, inklusive potential för omfattande marknadsföringsexklusivitet efter myndighetsgodkännande, sänkning av regulatoriska avgifter och, när det gäller EU, en centraliserad godkännandeprocess.
Kort om Oxcia AB
Oxcias mål är att förbättra och förlänga liv genom att utveckla nya innovativa behandlingar baserade på vår unika teknologiplattform, O2-DDR. Oxcia AB är en pionjär inom oxidativ DNA-skade och DNA Damage Response området (DDR – de processer kroppen använder för att reparera de skador som uppstår på DNA) med fokus på att utveckla nya säkra och effektiva behandlingar för patienter som lider av sjukdomar orsakade av cancer eller inflammation. Oxcia har för närvarande två O2-DDR-ledande läkemedelskandidater, båda med potential att bli first-in class läkemedel. OXC-101 är i tidig klinisk utveckling som ny cancerterapi. OXC-201 utvecklas mot idiopatisk lungfibros och befinner sig i preklinisk fas. I portföljen ingår även explorativa projekt, t.ex. inom psoriasis.
Mer information om Oxcia finns på www.oxcia.com
För ytterligare information kontakta:
Ulrika Warpman Berglund, VD, Oxcia AB (publ)
Telefon: +46 (0) 73 270 9605
ulrika.warpmanberglund@oxcia.com